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파킨슨병 iPS 줄기세포 치료, 조건부 승인 후 첫 환자 이식 시행
알파경제
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일본 스미토모파마는 30일 자사의 파킨슨병 치료제 '암체프리(AMCHEPRY·raguneprocel)'의 첫 이식이 이달 교토대학교병원에서 진행됐다고 밝혔다.
암체프리는 건강한 기증자의 세포로 만든 iPS 세포를 도파민을 생성하는 신경세포의 전구세포로 분화시킨 뒤 환자의 뇌에 이식하는 방식이다.
파킨슨병에서는 도파민을 생성하는 신경세포가 점차 소실되면서 떨림과 운동 느림, 근육 경직 등의 증상이 나타난다.
일본 규제당국은 올해 3월 기존 약물치료에 충분히 반응하지 않는 파킨슨병 환자의 운동증상 개선을 목적으로 암체프리를 조건부·기한부 승인했다. 스미토모파마에 따르면 iPS 세포에서 유래한 재생의료 제품으로는 세계 최초 승인이다.
승인의 근거가 된 교토대 임상연구에서는 50~69세 파킨슨병 환자 7명에게 총 500만개 또는 1000만개의 도파민 신경 전구세포를 뇌 양쪽에 이식하고 2년간 추적했다.
연구에서는 이식과 직접 관련된 중대한 이상반응이 확인되지 않았으며, 일부 환자에서 운동증상 개선이 관찰됐다. 다만 환자 수가 적어 치료 효과를 확정하기에는 한계가 있다.
스미토모파마는 조건부 승인 이후 실제 임상현장에서 안전성과 유효성을 추가 확인하기 위한 시판 후 임상연구를 진행하고 있다. 회사는 2029년 3월까지 약 20~30명의 환자에게 이식을 시행할 계획이다.
미국에서도 같은 치료 후보물질을 이용한 1·2상 임상시험이 진행 중이다.
이번 치료는 기존 파킨슨병 약물처럼 부족한 도파민을 보충하는 대신, 도파민을 만드는 세포 자체를 뇌에 공급한다는 점에서 새로운 접근법으로 평가된다.
그러나 아직 장기적인 증상 개선 효과와 세포 생존 여부, 종양 발생 가능성을 포함한 장기 안전성 등을 충분히 확인해야 한다.
일본의 조건부 승인은 최종적인 효과가 입증됐다는 의미가 아니며, 향후 실제 환자 치료 자료를 통해 안전성과 유효성이 확인돼야 정식 승인으로 이어질 수 있다.